نجاح العلاج الجيني في إبطاء داء هنتنغتون بنسبة 75٪ خلال تجربة سريرية هامة عام 2025

أعلن باحثون في المملكة المتحدة عن تطور طبي وصف بالباهر في علاج مرض هنتنغتون، حيث كشفت نتائج تجربة سريرية جديدة للعلاج الجيني عن إبطاء تقدم الأعراض بشكل واضح لدى المرضى، محققة نسبة نجاح غير مسبوقة. وتعتبر هذه الخطوة الأولى من نوعها عالمياً في استهداف هذا الاضطراب العصبي الوراثي، الذي لطالما كان علاجه محدوداً. وتأتي هذه النتائج وسط آمال كبيرة بتحقيق نقلة نوعية في مستقبل المرضى وتحسين جودة حياتهم بالرغم من التحديات المستمرة والحاجة لمزيد من الدراسات.

يُعد مرض هنتنغتون من الأمراض الوراثية النادرة والصعبة، إذ يتسبب في تدهور تدريجي لخلايا الدماغ الحيوية، ويظهر غالباً في منتصف العمر مع أعراض حركية وإدراكية متفاقمة.

تفاصيل الدراسة ونتائج العلاج الجيني

أظهرت بيانات التجربة السريرية التي أجريت على دواء AMT-130 طفرة في النتائج، إذ سجل المرضى انخفاضاً ملحوظاً في تدهور الأعراض العصبية، وتحقق ذلك من خلال نهج جيني جديد يعتمد على تعطيل مسار المرض بشكل مباشر باستخدام microRNA:

• توقفت تطورات الأعراض الحركية والإدراكية لدى المرضى بنسبة 75 ٪ خلال فترة المراقبة، وهو معدل غير مسبوق.
• أشار الباحثون إلى أن تراجع موت خلايا الدماغ يمثل علامة هامة على فاعلية العلاج.
• ساهم العلاج في تحسين نوعية الحياة بالنسبة لعدد من المرضى، إذ استطاع بعضهم المحافظة على المشي دون كرسي متحرك في مرحلة متقدمة من المرض.
• سُجلت أفضل النتائج لدى المرضى الذين تلقوا الجرعات الأعلى من العلاج.

كيف يعمل العلاج الجديد AMT-130

يعتمد العلاج على استهداف الجينات المسببة مباشرة داخل الدماغ، عبر تقنية متقدمة لتوصيل الجزيئات الوراثية إلى الخلايا العصبية المصابة:

• يتم إدخال مادة microRNA إلى خلايا الدماغ لتثبيط تصنيع بروتين Huntingtin الممرض.
• يتم استخدام فيروس محايد لضمان وصول العلاج بدقة إلى منطقة التأثير.
• يتوقع الباحثون أن يكون العلاج مرة واحدة فقط في العمر، نظرًا لأن أنسجة الدماغ لا تتجدد باستمرار.
• يعد العلاج آمنًا ومتوافقًا مع معظم المرضى، وكانت الآثار الجانبية مرتبطة إلى حد كبير بالجراحة والتخدير.

التحديات والفرص القادمة

رغم النتائج الواعدة لتجربة AMT-130، ما زالت هناك بعض المعوقات التي يجب تجاوزها قبل الانتقال إلى التطبيق الواسع للعلاج:

• النتائج الحالية أولية فقط ولم تخضع بعد للمراجعة الخارجية من قبل خبراء مستقلين.
• من المتوقع أن تعقد الشركة لقاء مع الجهات التنظيمية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في وقت لاحق لمناقشة الموافقات الرسمية.
• التكلفة العالية للعلاج الجيني قد تعيق وصوله بسهولة للمرضى مقارنة بالعلاجات التقليدية.
• سيستمر البحث لتحديد مدى أثر العلاج على المدى الطويل وإمكانية اعتماده كخيار قياسي.

في ضوء هذه المعطيات، يبرز هذا التقدم العلمي كأمل جديد للذين يعانون من داء هنتنغتون، فيما تتابع الجهات العلمية والطبية العملية التنظيمية والعلمية عن كثب، وتتابع اسم “غاية السعودية” في متابعة المستجدات حول مستقبل اعتماد هذا العلاج ومردوده على واقع المرضى في العالم.